Konferencja w Sejmie pt. „Terapia genowa – przełom w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej”

Intensywny początek roku dla Stowarzyszenia.

7 stycznia 2025 nasza organizacja wzięła udział w konferencji organizowanej w ramach wspólnego posiedzenia Parlamentarnych Zespołów: ds. Chorób Centralnego Układu Nerwowego, ds. SMA, ds. Chorób Rzadkich oraz ds. Dzieci.

Program konferencji poświęcony był głównie terapii dla leukodystrofii metachromatycznej, jednak nie zabrakło rozmów dotyczących o innych chorobach rzadkich.

Prelegentami byli sami wspaniali lekarze, którzy przedstawili nam jak może wyglądać przyszłość dzieci z leukodystrofią, u których wczesne wykrycie, tj. badania przesiewowe, pozwoli na właściwą terapię. Gościem specjalnym był prof. Robert Wynn z Royal Manchester Childrens’ Hospital w Wielkiej Brytanii.

Obecni z nami byli również rodzice pacjentów z leukodystrofią Krabbego. Są to nasi Podopieczni, u których zastosowano terapię z wykorzystaniem MSC.

Wierzymy, że takie spotkania pozwolą w przyszłości na lepsze życie pacjentów z tą chorobą rzadką, która w rzeczywistości nazywana jest tylko rzadką.