TERAPIA KOMÓRKAMI MACIERZYSTYMI (MSC)

I tak, i nie.

Komórki macierzyste mezenchymalne stanowią substancję czynną leku Alofisel, zarejestrowanego w Unii Europejskiej do leczenia przetok układu pokarmowego [poniżej screen ze strony EMA]. Są one również zarejestrowane jako lek na inne wskazania (m.in. neurologiczne) w innych rejonach świata, np. w Korei Południowej i Japonii.

Ponadto komórki mezenchymalne (MSC) od wielu lat są stosowane m.in. w badaniach klinicznych, a także w ramach medycznych eksperymentów leczniczych. Komórkom macierzystym podawanym w ramach MEL nadano specjalny status ATMP, czyli produkt leczniczy terapii zaawansowanej. 

Pacjenci leczeni komórkami macierzystymi wyizolowanymi ze sznura pępowinowego przygotowanymi przez Wytwórnię Farmaceutyczną PBKM otrzymują produkt leczniczy terapii zaawansowanej. 

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej są stosowane standardowo w leczeniu 80 ciężkich chorób onkologicznych i hematologicznych [analogicznie jak komórki macierzyste szpiku kostnego]. Wśród leczonych chorób są m.in. białaczki, chłoniaki, zespół mielodysplastyczny. 

Komórki ze sznura pępowinowego stosowane w ramach wyjątku szpitalnego stosowane są w medycynie regeneracyjnej [mózgowe porażenie dziecięce, ortopedia, okulistyka]. Katalog chorób nie jest jeszcze zamknięty. 

Tak jak każdy lek, nawet APAP, podanie komórek macierzystych może wywołać działania niepożądane. Zgodnie z informacją uzyskaną od Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych przez 10 lat wystąpiły 2 działania niepożądane związane z podaniem komórek macierzystych przygotowanych przez Wytwórnię Farmaceutyczną PBKM.

Tak, podania komórek macierzystych krwiotwórczych regulowane są przepisami Ustawy transplantacyjnej z 2005 roku, natomiast terapie eksperymentalne z wykorzystaniem komórek macierzystych regulowane są przez Ustawę o zawodach lekarzy i lekarza dentysty.

Produkty terapii zaawansowanej w Unii Europejskiej funkcjonują zgodnie z rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego nr 1394/2007 z dnia 13 listopada 2007. Jako produkt medyczny mogą być podane pacjentowi w ramach zwolnienia szpitalnego (ang. hospital exemption – HE), czyli zastosowania u ludzi w wyjątkowych przypadkach, gdy nie są skuteczne inne procedury medyczne. Po uzyskaniu zgody komisji bioetycznej oraz wyczerpaniu potwierdzonych opcji terapeutycznych pacjent ma możliwość otrzymania produktu terapii zaawansowanej wytworzonego zgodnie z zasadami dobrej praktyki laboratoryjnej (ang. Good Manufacturing Practice – GMP). W Polsce nadzór nad HE-ATMP pełni Główny Inspektor Farmaceutyczny, to do niego zgłaszane są wszelkie nieprawidłowości.

Decyzję o podjęciu terapii komórkami macierzystymi zawsze podejmuje lekarz po rozmowie z pacjentem oraz oceniając zarówno jego stan zdrowia, jak i potencjalne zagrożenia. To lekarz prowadzący pacjenta składa wniosek do właściwej dla swojego ośrodka komisji bioetycznej, która na podstawie danych zawartych we wniosku, podejmuje decyzję, czy terapia eksperymentalna może być rozpoczęta. 

Produktem leczniczym terapii zaawansowanej – wyjątkiem szpitalnym – jest produkt leczniczy terapii zaawansowanej w rozumieniu art. 2 ust. 1 lit. a rozporządzenia (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 13 listopada 2007 r.

Wg prawa farmaceutycznego oraz ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty badanie kliniczne to medyczny eksperyment badawczy. Celem eksperymentu badawczego, zgodnie z art. 21 ust. 3 ustawy, jest działanie mające na celu przede wszystkim rozszerzenie wiedzy medycznej. Może być on przeprowadzany zarówno z udziałem osób chorych, jak i zdrowych. 

Przeprowadzenie eksperymentu badawczego jest dopuszczalne wówczas, gdy uczestnictwo w nim nie jest związane z ryzykiem albo też ryzyko jest niewielkie i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów takiego eksperymentu. Eksperyment badawczy ma wyłącznie doświadczalny charakter i zmierza do pogłębienia wiedzy naukowej.

Eksperymentem leczniczym jest wprowadzenie przez lekarza nowych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Może być on przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody medyczne nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca (art. 21 ust. 2 ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty). Eksperyment leczniczy ma więc na celu polepszenie zdrowia pacjenta i jest niekiedy jedyną szansą wyleczenia.

BADANIE KLINICZNE MA NA CELU SPRAWDZENIE SKUTECZNOŚCI LEKU. BADANIE KLINICZNE NIE LECZY PACJENTA.

Komórki macierzyste w ramach wyjątku szpitalnego podawane są na wyłączną odpowiedzialność lekarza. W 2020 została wprowadzona zmiana w prawie wymagająca ubezpieczenia MEL. Uzyskanie zgody komisji bioetycznej jest niezbędne do rozpoczęcia eksperymentu, a żeby uzyskać zgodę, lekarz musi wykazać, że możliwe ryzyko jest bilansowane przez spodziewane korzyści dla pacjenta. O możliwym ryzyku pacjent musi być poinformowany w sposób dla niego zrozumiały.

Zakres i warunki ochrony reguluje rozporządzenie Ministra Finansów, Funduszy i Polityki Regionalnej z dnia 23 grudnia 2020 r. w sprawie obowiązkowego ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej podmiotu przeprowadzającego eksperyment medyczny. Ubezpieczenie OC obejmuje odpowiedzialność cywilną podmiotu przeprowadzającego eksperyment medyczny za szkody wyrządzone jego działaniem lub zaniechaniem uczestnikowi eksperymentu medycznego oraz osobie, której skutki eksperymentu mogą bezpośrednio dotknąć w związku z przeprowadzanym eksperymentem medycznym, które to działanie lub zaniechanie miało miejsce w okresie ubezpieczenia.